具有原创性递送技术的全球领先基因疗法开发企业上海本导基因技术有限公司（下称本导基因）近日成功完成A轮6000万元融资，本次融资由华控基金领投，我方、隆门资本、ETP基金、英诺天使基金等多家机构跟投，探针资本担任独家财务顾问，资金将用于多个产品临床前与临床开发、实验室与团队建设等诸多方面。本导基因此前分别于2019年6月获得赛赋医药战略投资，2020年3月获得凯旋创投pre-A轮数千万元投资。
基因治疗已成为第三大革命性疗法，但递送技术依然是最大瓶颈
      针对无药可治或有药难治的遗传性、感染性和退行性等疾病，基因治疗具有“一针治愈”的特点，近年来已成为继化学药、抗体药物之后第三大革命性疗法。
      历经2012年第三代基因编辑技术CRISPR首次出现，到2020年3月CRISPR进行首次在体的临床试验，再到2020年10月CRISPR获得诺贝尔化学奖等里程碑事件，基因编辑技术日渐趋于成熟，但递送技术一直是基因编辑治疗领域的最大障碍。诺贝尔奖得主Jennifer Doudna在2020年1月在《Nature》杂志撰文认为“递送可能仍然是基因编辑体细胞治疗的最大瓶颈”（Delivery remains perhaps the biggest bottleneck to somatic-cell genome editing）。
      过去全球经过人体临床验证的基因治疗递送技术主要有腺相关病毒、慢病毒载体、纳米复合材料三大平台。这些平台用于基因编辑递送均存在一定缺陷性。理想的基因编辑递送工具需要兼具瞬时和高效的特点，以确保治疗的安全性和有效性。
      本导基因创始人蔡宇伽博士先后师从瑞典卡洛琳斯卡医学院教授、诺贝尔奖委员会秘书长Thomas Perlmann教授和丹麦奥胡斯大学Jacob G. Mikkelsen教授，获得基因治疗专业博士学位。回国后，担任上海交通大学系统生物医学研究院研究员，掌握基因治疗载体的核心技术，具有丰富的基因治疗病毒载体工程化设计和改造经验。近年来公司成功开发经过人体临床验证的基因治疗递送平台——VLP-mRNA（类病毒体mRNA）,递送CRISPR/Cas9 mRNA以实现安全可控的体内基因编辑治疗。
      2020年11月初成功完成世界第二例在体CRISPR基因编辑治疗的临床研究（2020年3月，Editas公司张锋团队完成全球第一例）,也即全球第一例CRISPR抗病毒治疗的临床研究。该递送技术通过慢病毒外壳递送Cas9 mRNA，融合了病毒载体感染细胞高效性（体外感染率99.8%、体内感染率＞50%）和mRNA 表达瞬时性（72小时内降解）的优点，在不同疾病的动物模型上实现了治疗效果，具有在体内瞬时表达、无AAV表达CRISPR伴随的长期安全性风险、无明显脱靶、低免疫原性等技术优势。目前在复旦大学附属眼耳鼻喉科医院伦理委员会的论证及许可下，洪佳旭教授团队正在主持开展基于本项技术的初期安全可控的临床应用研究。未来本项技术将拓展至其他病毒感染、眼科疾病和神经系统疾病的治疗。
    蔡宇伽博士过去10余年一直潜心开发基因治疗递送技术，先后成功开发出类病毒体CRISPR/Cas9 mRNA基因编辑递送技术、下一代慢病毒递送技术等多个原创性递送技术平台。公司原创性的病毒性角膜炎治疗产品，临床前动物实验数据极其完美，目前正在国内顶尖眼科医院进行非注册人体临床实验。企业同时布局了基因编辑技术治疗遗传性、感染性和退行性疾病、病毒载体治疗血液病、mRNA疫苗等多个产品管线。
    恩然本次参与A轮融资，感谢本导基因创始人蔡宇伽教授及老股东们的信任，未来将长期支持企业发展，共同推进本导基因的原创性递送技术和产品，使得未来有更多有药难治、无药可治的患者能够真正得到受益。